Skip to main content
Sense categoria

Aliança internacional d’afectats per l’atàxia de Friedreich per finançar el projecte desenvolupat a Espanya

By 28 de gener de 2014novembre 16th, 2020No Comments
< Tornar a notícies
L'equip de científics que desenvolupen el projecte sobre l'Atàxia de Friedreich (Foto: Luca T. Barone, IRB)
 28.01.2014

Aliança internacional d’afectats per l’atàxia de Friedreich per finançar el projecte desenvolupat a Espanya

El projecte de recerca basat en teràpia gènica per combatre l'atàxia de Friedreich iniciat el passat novembre als laboratoris de l'Institut de Recerca Biomèdica (IRB) –amb seu al Parc Científic de Barcelona (PCB)– i al Centre de Biologia Molecular Severo Ochoa (CBMSO), a Madrid, ha captat 200.000 dòlars de l'associació nord-americana The Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA). FARA és una de les principals organitzacions de pacients dels Estats Units que des de 1998 manté un rigorós i sòlid programa de finançament de projectes de recerca a tot el món per curar l'atàxia de Friedreich, una greu malaltia neurodegenerativa hereditària i minoritària.


La particularitat és que la iniciativa del projecte sorgeix dels propis afectats, pacients i familiars, que en el seu afany per aconseguir una cura posen en contacte a grups de recerca bàsica perquè iniciïn un projecte de llarg recorregut. La plataforma GENEFA, en estreta col·laboració amb FEDAES i BabelFAmily, van iniciar la recollida de fons el maig de 2013 i el novembre van suscriure un conveni amb els dos centres de recerca, liderats per Joan Guinovart, director de l’IRB, i Margarita Salas, presidenta de la Fundació Severo Ochoa.

La investigació implica als grups de recerca de Javier Díaz-Nido del CBMSO, expert mundial en teràpia gènica i atàxia de Friedreich, i d’Ernest Giralt de l’IRB, químic de referència internacional en el disseny de molècules transportadores de fàrmacs al cervell, com les nanopartícules, que puguin superar la barrera hematoencefàlica. L’objectiu del projecte és reemplaçar en les cèl·lules del sistema nerviós central el gen defectuós de la frataxina que els malalts d’aquest tipus d’atàxia hereten mutat i causa neurodegeneració.

L’aportació de FARA suposa el 50% del pressupost total de 300.000€ del projecte i prové del suport de les famílies dels pacients i comunitats afins dels EUA, i d’altres agents internacionals com FARA-Irlanda.

Enllaç a la notícia [+]