L'Agència Espanyola del Medicament i Productes Sanitaris (AEMPS) ha aprovat l'assaig clínic en humans de la 'Teràpia Antigen Específica amb Cèl·lules Dendrítiques', dirigida per l'Hospital Clínic de Barcelona i impulsada per la Fundació Grup d'Afectats d'Esclerosi Múltiple (GAEM), amb seu al Parc Científic de Barcelona, i l'Obra Social "la Caixa". Aquesta recerca representa un gran avenç per a la comunitat científica i per als pacients d'Escleròsi Múltiple (EM) i de Neuromielitis Òptica (NMO), ja que és una tècnica pionera a escala mundial per obtenir més eficàcia i la minimització dels efectes secundaris.

L’assaig, un estudi clínic de Fase Ib, començarà aquest mes de juliol amb 12 pacients d’EM i NMO per demostrar l’eficàcia i la seguretat de la teràpia. Entre els criteris d’inclusió destaquen: edats compreses entre els 18 i 65 anys, una durada de la malaltia superior a un any, i un grau de discapacitat entre 3,0-8,5 de l’Escala Expandida de l’Estat de Discapacitat (EDSS). Així mateix, alguns dels criteris d’exclusió són: si el pacient ha rebut tractament amb corticoides o ha tingut un brot en l’últim mes; si pateix alguna malaltia sistèmica greu o té antecedents personals de càncer; si són dones en edat fèrtil i no utilitzen mètodes anticonceptius eficaços, o estan embarassades o són lactants.

Els resultats esperats de l’assaig –que els investigadors preveun finalitzar a finals del 2015– són mostrar una seguretat excel·lent (absència d’efectes adversos moderats o greus) i identificar l’eficàcia del tractament en la resposta del sistema immune a les proteïnes cerebrals. D’aquesta manera es podrien identificar les dosis i el règim terapèutic més adient per poder realitzar un assaig clínic fase 2/3 que demostri l’eficàcia del tractament i permeti la seva aprovació per a ús clínic. En el cas d’assolir totes les expectatives caldrà realitzar nous assajos en l’àmbit europeu i s’espera que a meitat de l’any 2018 pugui ser aplicada en pacients amb EM i NMO.

El desenvolupament d’aquesta recerca, no només suposa un gran avanç per a aquestes patologies, sinó que s’esperen aconseguir resultats significatius en humans per poder ser aplicada en altres malalties autoimmunes i reumatològiques, com són: les encefalitis autoimmunes, l’artritis reumatoide, la psoriasi, etc.

La Teràpia Antigen Específica amb Cèl·lules Dendrítiques

La recerca prové d’una decisió conjunta entre GAEM i els investigadors de l’IDIBAPS – Hospital Clínic de Barcelona, liderats pel Dr. Pablo Villoslada i el Dr. Daniel Benítez. Aquesta tecnologia ha estat desenvolupada pel grup de recerca de la Unitat de Digestiu de l’Hospital Clínic de Barcelona, dirigit pel Dr. Julià Panés, i que en l’any 2011 van realitzar un assaig clínic amb cèl·lules dendrítiques toleritzades en pacients de la Malaltia de Crohn, obtenint resultats significatius. Es va aprofitar el mateix protocol i l’experiència generada per adaptar-lo a l’EM i a la NMO, a causa de que aquestes patologies i la Malaltia de Crohn tenen com a tret en comú que són malalties autoimmunes i es diferencien en que en la malaltia de Crohn la diana és desconeguda, en canvi, en l’EM i la NMO es coneix en part, de manera que la tolerància va molt més dirigida.

La Teràpia Antigen Específica amb Cèl·lules Dendrítiques és un gran progrés en la investigació de l’EM i la NMO i té com a objectiu modular les defenses del pacient d’una manera molt específica i selectiva, per frenar la inflamació que causen les dues patologies, sense alterar la resta de defenses. Aquest tractament consisteix a aïllar i madurar en el laboratori (sala blanca) un tipus de glòbuls blancs de la sang, les cèl·lules dendrítiques, i enfrontar-les a porcions de proteïnes de la mielina i dels astròcits contra els quals el sistema immune dels pacients reaccionen de manera patològica. La maduració d’aquestes cèl·lules les dirigeix a que en comptes de promoure la resposta inflamatòria, la suprimeixin. I ho farien de manera específica només per a aquestes dianes, les proteïnes del cervell. D’aquesta manera, es frenaria la resposta inflamatòria que cada pacient produeix contra les proteïnes cerebrals, sense afectar altres respostes del sistema immune que són necessàries per a defensar-se de les infeccions comunes o el càncer. En emprar les cèl·lules del mateix pacient i diverses porcions de proteïnes del cervell, s’aconseguirà un tractament personalitzat, més eficaç i sense efectes secundaris.

Les característiques esperades per a aquest tractament es fonamenten en el model animal, anomenat encefalitis autoimmune experimental, en el qual ja s’han obtingut resultats positius per al tractament de l’EM i la NMO.

L’Obra Social “la Caixa” col·labora amb GAEM des dels seus inicis, l’any 2006, per aconseguir el principal objectiu de la Fundació: trobar la cura de l’EM i NMO. L’assoliment d’aquesta fita cada vegada està més a prop ja que, gràcies a la seva aportació de 875.000 euros, GAEM ha pogut promoure la investigació d’una teràpia pionera a escala mundial.