L’empresa biotecnològica CONNECTA Therapeutics, amb seu al Parc Científic de Barcelona, ​​anuncia resultats positius de l’assaig clínic de Fase I realitzat amb l’objectiu d’avaluar la seguretat, la tolerabilitat i la farmacocinètica en voluntaris adults sans del fàrmac més avançat, CTH120. En estudis preclínics, CTH120 ha demostrat millorar la capacitat cognitiva i restaurar les manifestacions conductuals pròpies d’aquests trastorns.

CTH120 és un medicament en investigació que actua modulant la neuroplasticitat, propietat del cervell que es veu afectada en molts trastorns del neurodesenvolupament, com ara el trastorn per dèficit d’atenció i hiperactivitat, la síndrome de Down o la síndrome de X fràgil (SXF). Aquests trastorns afecten entre el 5% i el 10% de la població i es caracteritzen per un retard o una alteració en l’adquisició d’habilitats cognitives i socials. En estudis preclínics, CTH120 ha demostrat millorar la capacitat cognitiva i restaurar manifestacions conductuals pròpies d’aquests trastorns.

L’assaig clínic de fase I aleatoritzat, doble cec i controlat amb placebo de CONNECTA va reclutar 76 adults sans (homes i dones de 18 a 55 anys) a l’Institut de Recerca de l’Hospital del Mar (HMRI) de Barcelona. CTH120 es va estudiar en dosis úniques i múltiples administrades per via oral, determinant el seu perfil farmacocinètic i les possibles interaccions alimentàries.

“Els resultats obtinguts confirmen que CTH120 és un fàrmac que ha demostrat ser segur i ben tolerat a totes les parts de l’assaig clínic”, expliquen el Dr. Rafael de la Torre i la Dra. Ana Aldea, principals investigadors de l’estudi.

El Dr. Josep Prous, director científic i cofundador de CONNECTA Therapeutics, afegeix que “són resultats molt sòlids que ens motiven a avaluar l’eficàcia de CTH120 en adults amb SXF en estudis clínics de Fase II a partir del segon semestre de 2025”.

El fàrmac CTH120 de CONNECTA Therapeutics és una nova molècula first-in-class dissenyada mitjançant tècniques d’intel·ligència artificial, que actua modulant la neuroplasticitat, millorant la capacitat cognitiva i les manifestacions conductuals. En models animals que reprodueixen les afectacions del SXF, CTH120 reverteix les característiques patològiques de les espines dendrítiques, que mostren una major densitat i més maduresa. CTH120 compta amb la designació de medicament orfe per a SXF per part de l’Agència Europea del Medicament.

La síndrome X fràgil (SXF) és un trastorn genètic hereditari lligat al cromosoma X que causa diversitat funcional intel·lectual i afectacions emocionals, conductuals i socials, de lleus a greus, com ara hiperactivitat, ansietat, estat d’ànim inestable o atributs de l’espectre autista. La seva prevalença s’estima en 3 de cada 10.000 persones i es diagnostica els primers mesos de vida o a la primera infància mitjançant proves sanguínies d’ADN. No hi ha un tractament específic dirigit a la causa de la patologia, només tractaments que ajuden a pal·liar-ne els símptomes. Actualment, el SXF és la primera causa de diversitat funcional intel·lectual hereditària i la segona causa genètica més prevalent després de la síndrome de Down.

“Estem molt contents d’avançar en el desenvolupament clínic de CTH120 i entusiasmats que els nostres fàrmacs d’investigació puguin millorar la qualitat de vida dels pacients amb trastorns del neurodesenvolupament i les seves famílies, actualment una necessitat mèdica alta no satisfeta”, ha conclòs Jordi Fàbrega, cofundador i director general de CONNECTA Therapeutics.

CONNECTA Therapeutics està realitzant actualment un estudi observacional sobre els biomarcadors que s’utilitzaran en l’assaig clínic de Fase IIa amb l’Institut de Recerca de l’Hospital del Mar (HMRI), l’Institut de Recerca i Innovació Parc Taulí (I3PT) i el Centre de Regulació Genòmica (CRG).

» Més informatió: CONNECTA Therapeutics website [+]