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El reposicionamento de fármacos, una nueva esperanza para las enfermedades minoritarias
Bajo el lema Drug repurposing for rare diseases. The cure for the 21st century, el 17 y18 de noviembre B·Debate – una iniciativa de Biocat y la Obra Social “la Caixa”– convoca, conjuntamente con el Parc Científic de Barcelona (PCB) y el Hospital Sant Joan de Déu (HSJD), un encuentro internacional de expertos en Cosmocaixa con el objetivo de identificar nuevas estrategias terapéuticas para las enfermedades minoritarias, con especial énfasis en el reposicionamento de fármacos ya existentes para otras patologías.
Jordi Quintana, responsable de Desarrollo de Negocio del Parc Científic de Barcelona (PCB) y Francesc Palau, director del Institut de Recerca Pediàtrica-Hospital Sant Joan de Déu (IRP-HSJD), co-lideran este foro de debate interdisciplinario e internacional, donde científicos de los ámbitos de la química, la computación, la biología,y la genómica, intercambiarán experiencias y conocimientos con expertos clínicos en enfermedades raras y representantes de agencias y entidades públicas y privadas para encontrar nuevas terapias en beneficio de los pacientes.
En el mundo hay unas 7.000 patologías minoritarias diferentes, que afectan a un 6-8% de la población global, según Orphanet. La gran parte de ellas aparecen durante la época de la niñez y acostumbran a ser enfermedades genéticas graves –a menudo mortales–, con síntomas muy discapacitantes para la persona que las sufre.
Hoy en día sólo un 5% de estas patologías tienen tratamiento, y su poca prevalencia supone un handicap a la hora de desarrollar otros nuevos. Además, el proceso de descubrimiento de nuevos medicamentos es largo y costoso, y una posible estrategia para realizarlo de forma más rápida y eficiente es el reposicionament de fármacos (drug repurposing); es decir, encontrar nuevas aplicaciones terapéuticas de medicamentos ya existentes o de compuestos que hayan superado los ensayos en pacientes.
Actualmente hay unos 8.000 fármacos al mercado o en fases clínicas que, gracias al reposicionamento, podrían convertirse en una prometedora alternativa terapéutica para curar las enfermedades minoritarias, frenar su progresión o mejorar su pronóstico, aumentando la supervivencia y calidad de vida de los pacientes.
• Programa del B·Debate: Drug Repurposing for Rare Diseases [+info]