Sota el lema 'Fight against pediatric rare diseases', la biofarmacèutica SOM Biotech, amb seu al Parc Científic de Barcelona, ha engegat una campanya de crowdfunding, vehiculada a través de la plataforma global Indiegogo, amb l'objectiu de desenvolupar, fins a la fase clínica, cinc nous projectes d'R+D sobre diferents malalties rares pediàtriques. La companyia espera recaptar un mínim de 300.000 dòlars en un termini de dos mesos, que assignarà a parts iguals a cada programa.

SOM Biotech és una de les poques biofarmacèutiques al món especialitzada en identificar noves activitats terapèutiques de medicaments aprovats per a una altra indicació (reposicionament o reprofiling), el que redueix considerablement els costos d’inversió i temps d’arribada de nous fàrmacs al mercat.

Compromesa amb l’estudi de les malalties rares, la companyia vol centrar-se ara en cinc patologies minoritàries molt complexes que afecten particularment als nens: fibrosis quística, distròfia muscular de Duchenne, malaltia de Gaucher, malaltia de Niemann pick tipus C i osteogènesi imperfecta (malaltia dels ossos fràgils).

Recentment, la biofarmacèutica ha finalitzat un estudi de Fase IIa per avaluar l’eficàcia i seguretat d’un innovador tractament oral per a l’amiloïdosi per transtiretina (ATTR), amb excel·lents resultats en pacients. L’èxit d’aquest assaig, juntament al d’un altre programa clínic sobre la malaltia de Huntington, han estat el motiu principal d’aquesta nova iniciativa.

SOM Biotech destinarà els recusos obtinguts a l’R+D de noves opcions terapèutiques per a aquestes cinc malalties pediàtriques, des del finançament de les fases inicials d’identificació i reutilització de nous i millors candidats terapèutics fins a l’arribada als estadis clínics de desenvolupament. Actualment, la companyia ja ha avaluat científicament la relació de compostos de referència per a cadascun dels cinc programes, generada mitjançant una plataforma computacional d’screening virtual pròpia.  

“Atès l’èxit dels nostres programes clínics i el suport que ens donen diverses organitzacions, entre elles la Federació Espanyola de Malalties Rares (FEDER), estem segurs que la campanya tindrà una acollida excepcional, i que aconseguirem recaptar els fons necessaris per assolir l’èxit d’aquests cinc projectes”, afirma Raúl Insa, fundador i CEO de SOM Biotech.

• Més informació al portal de la campanya: http://igg.me/at/fightrarediseases