SOM Biotech, amb seu al Parc Científic de Barcelona, ha iniciat la fase clínica d'un innovador tractament oral per a l'amiloïdosi per transtiretina (ATTR): el compost SOM0226, un fàrmac de reposicionament desenvolupat íntegrament per la biofarmacèutica. L'assaig, de Fase IIa de prova de concepte en humans, es duu a terme a l'Hospital Universitari Vall d'Hebron, sota la coordinació del Dr. Josep Gámez, cap del grup del Sistema Nerviós i Perifèric del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR), i el tractament ja ha estat administrat als primers pacients. L'hospital assumirà conjuntament amb la biotec els riscs i retorns econòmics del projecte, amb el recent suport del Ministeri d'Economia i Competitivitat.

L’amiloïdosi associada a transtiretina és una malaltia rara, de pronòstic sever i incapacitant, que afecta principalment el sistema nerviós perifèric i el cor i que, en alguns casos, s’hereta de pares a fills. La malaltia s’origina quan el fetge i altres zones de l’organisme produeixen la proteïna transtiretina (TTR) mutada, tot provocant una sèrie d’agregats que es dipositen en múltiples òrgans. Aquesta acumulació extraordinària d’origen proteic –coneguda com a dipòsits d’amiloide– provoca danys cel·lulars locals que es manifesten amb una varietat de símptomes clínics. Aquests símptomes inclouen problemes cardíacs i neurològics importants que condueixen a la mort del pacient en un període d’entre 5 i 15 anys.

La nova activitat terapèutica del SOM0226 per al tractament de l’amiloïdosi va ser descoberta per SOM Biotech mitjançant una plataforma computacional de screening virtual pròpia. Posteriorment, el fàrmac va ser validat experimentalment en diversos models no clínics a centres de l’Estat espanyol, Europa i Estats Units. Els resultats positius obtinguts van permetre protegir el nou ús del SOM0226 per al tractament de l’amiloïdosi per transtiretina mitjançant una patent internacional.

Aconseguir aquesta fita ha suposat un esforç de més de tres anys i una inversió superior als 2.000.000 €, que ha estat possible gràcies a capital privat i a subvencions i préstecs públics de l’Agència per la Competitivitat de l’Empresa (ACC1Ó) de la Generalitat de Catalunya, l’Oficina Espanyola de Patents i Marques, i dels Ministeris de Sanitat, Serveis Socials i Igualtat, d’Economia i Competitivitat  i d’Indústria, Energia i Turisme.

“Actualment, a Europa no hi ha cap altre fàrmac en procés d’aprovació sanitària per a l’amiloïdosi per transtiretina. Els únics tractaments disponibles són un fàrmac descobert als Estats Units (amb el desorbitant preu de més de 140.000 € a l’any per pacient) i el transplantament de fetge, adequat només per a una població molt particular i amb un cost sociosanitari molt elevat”, afirma el Dr. Raúl Insa, fundador i director general de SOM Biotech.

El Dr. Insa també explica que “es tracta d’un innovador producte que està generant molt interès de rellevants laboratoris farmacèutics internacionals. En el recent congrés BioEurope celebrat a Frankfurt, SOM Biotech ha presentat el projecte a més de 40 companyies interessades en continuar el desenvolupament per tal de poder arribar al mercat al més aviat possible. Els resultats de l’estudi clínic de Fase IIa seran determinants per consolidar aquestes col·laboracions i poder llicenciar el producte durant el segon trimestre del 2015”.

Objectiu: prevenir, combatre i revertir i la malaltia

El SOM0226 és un potent inhibidor del procés amiloidogènic amb un innovador mecanisme d’acció dual: com a estabilitzador de la proteïna transtiretina i disruptor de les fibres un cop dipositades als teixits. D’altra banda, el fàrmac també seria efectiu per a les 4 variants de l’amiloïdosi per transtiretina (polineuropàtica, cardíaca, senil sistèmica i SNC selectiva), incloent-hi les etapes més avançades de la malaltia. Com a conseqüència, “aquesta nova alternativa terapèutica no només podrà combatre l’amiloïdosi per transtiretina sinó que també podrà prevenir la seva progressió, evitant la formació de fibres amiloides”, destaca el Dr. Gámez.

En l’estudi clínic Fase IIa de prova de concepte en humans s’avaluarà l’activitat del SOM0226 en estabilitzar la proteïna, tot confirmant l’eficàcia i seguretat del compost enfront de la malaltia. L’assaig es durà a terme en 20 individus, 15 pacients afectats per la variant polineuropàtica d’aquesta malaltia i 5 voluntaris sans.

Segons el Dr. Gámez, les característiques farmacocinètiques i econòmiques d’aquest fàrmac el situen com a tractament de primera elecció en pacients simptomàtics: “SOM0225 permetrà l’accés a un tractament eficaç i de baix cost a un major nombre de pacients”. L’investigador del VHIR assegura, també, que “les indicacions s’ampliarien a pacients als quals per la seva edat no es recomana el trasplantament hepàtic; a pacients residents a països amb pocs recursos, o on el trasplantament és poc viable o té llargues llistes d’esperes; a pacients ja trasplantats en els quals la progressió de la malaltia és evident i, com a mesura preventiva, a portadors asimptomàtics en edat de risc de desenvolupar la malaltia”.

“La inclusió dels primers malalts a l’estudi clínic a estat tot un èxit d’esforç i col·laboració amb l’Hospital Vall d’Hebron, on s’ha prioritzat sempre una clara sensibilitat cap als afectats d’aquesta malaltia tan invalidant. En paral·lel, SOM Biotech està desenvolupant una nova forma farmacèutica que permetrà l’administració d’una sola vegada al dia millorant, si més no, la conveniència del nou tractament”, declara el Dr. Insa.