La Food and Drug Administration (FDA) de los Estados Unidos ha clasificado como medicamento huérfano el compuesto SOM0226 de SOM Biotech para el tratamiento del Amiloidosis por Transtiretina (ATTR). La biotech catalana –que tiene su sede en el Parc Científic de Barcelona y es una de las pocas empresas del mundo especializada en descubrir y desarrollar nuevas aplicaciones de fármacos que ya se comercializan– iniciará en breve los estudios de prueba de concepto de Fase II para abordar la eficacia y seguridad del tratamiento.

La Amiloidosis por Transtiretina (ATTR) es una enfermedad rara de pronóstico severo e incapacitando, que afecta al sistema nervioso periférico y miocardio principalmente, y que en algunos casos se hereda de padres a hijos. La enfermedad surge cuando el hígado produce una proteína mutada, la transtiretina, provocando una serie de agregados que se depositan en múltiples órganos- Esta acumulación extraordinaria de origen proteico –conocida como placas amiloides– provoca daños celulares locales que se manifiestan con una variedad de síntomas clínicos, que conducen a la muerte del paciente en un periodo de entre cinco y 15 años, después de sufrir problemas cardíacos y nerviosos importantes.

El SOM0226 de SOM Biotech es un fármaco reposicionat, previamente aprobado por otra indicación. Se trata de un potente inhibidor del proceso amiloidogènic, también presenta actividad disruptiva de fibras y podría ser efectivo para todas las variantes de la enfermedad: Polineuropàtica (FAP), Cardíaca (FAC), Senil Sistémica (SSA) y SNC Selectiva (CNSA). SOM Biotech iniciará ahora los estudios de prueba de concepto en humanos (Fase IIa), para así abordar la eficacia y seguridad del tratamiento. Como fármaco reposicionat asegura, además, una reducción de los costes económicos y temporales relacionados con el desarrollo convencional de cualquier tipo de fármaco.

SOM Biotech es una start-up biofarmacèutica ubicada en el Pac Científic de Barcelona y fundada en 2009 con el objetivo de trabajar en el reposicionamento de fármacos. A escala mundial, sólo existen una decenas más de compañías que trabajen para dar una nueva vida útil a medicamentos ya aprobados para otras indicaciones terapéuticas.

La compañía centra su actividad en la investigación identificación, validación experimental, protección intelectual, prueba de concepto clínica y licencia de nuevas aplicaciones e indicaciones médicas de fármacos comercializados (reprofiling). La identificación se realiza mediante una plataforma tecnológica propia de screening virtual. Actualmente, dispone de un amplio portafolio de productos en desarrollo que alcanza, tanto enfermedades minoritarias (Amiloidosis por TTR, enfermedad de Huntington y glioblastoma multiforme), como otras áreas terapéuticas (enfermedad de Alzheimer e hipertrofia benigna de próstata). Hasta ahora, ha depositado cinco patentes de nueva indicación médica y colabora con laboratorios farmacéuticos líderers dentro del ámbito mundial.