Alianza internacional de afectados por la ataxia de Friedreich para financiar el proyecto iniciado en España
El proyecto de investigación basado en terapia génica para combatir la ataxia de Friedreich iniciado este pasado noviembre en los laboratorios del Instituto de Investigación Biomédica (IRB)–con sede en el Parc Científic de Barcelona (PCB)– y el Centro de Biología Molecular Severo Ochoa (CBMSO), en Madrid, ha captado 200.000 dólares de la asociación norteamericana The Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA). FARA es una de las principales organizaciones de pacientes de los Estados Unidos que desde 1998 mantiene un riguroso y sólido programa de financiación de proyectos de investigación en todo el mundo para atajar la ataxia de Friedreich, una grave enfermedad neurodegenerativa hereditaria y minoritaria, cuyos tratamientos, hoy por hoy, son únicamente paliativos.
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La particularidad es que la iniciativa del proyecto surge de los propios afectados, pacientes y familiares, que en su afán por conseguir una cura ponen en contacto a grupos de investigación básica para que inicien un proyecto de largo recorrido. La plataforma GENEFA, en estrecha colaboración con FEDAES y BabelFAmily, inician la recogida de fondos en mayo de 2013 y suscriben en noviembre un convenio con los dos centros de investigación, liderados por Joan Guinovart del IRB y Margarita Salas presidenta de la Fundación Severo Ochoa.
La investigación implica a los grupos de investigación de Javier Díaz-Nido del CBMSO, experto mundial en terapia génica y ataxia de Friedreich, y a Ernest Giralt del IRB, químico de referencia internacional en el diseño de moléculas transportadoras de fármacos al cerebro, como nanopartículas, que puedan superar la barrera hematoencefálica. El objetivo del proyecto es reemplazar en las células del sistema nervioso central el gen defectuoso de la frataxina que los enfermos de este tipo de ataxia heredan mutado y causa neurodegeneración.
La aportación de FARA supone el 50% del presupuesto total de 300.000€ del proyecto. Los fondos de FARA provienen del apoyo de las familias de los pacientes y comunidades afines de los EEUU y otros agentes internacionales como FARA-Irlanda.
