La empresa biotecnológica CONNECTA Therapeutics, con sede en el Parque Científico de Barcelona, anuncia resultados positivos del ensayo clínico de Fase I realizado con el objetivo de evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la farmacocinética en voluntarios adultos sanos de su fármaco más avanzado, CTH120. En estudios preclínicos, CTH120 ha demostrado mejorar la capacidad cognitiva y restaurar manifestaciones conductuales propias de estos trastornos.

CTH120 es un medicamento en investigación que actúa modulando la neuroplasticidad, propiedad del cerebro que se ve afectada en muchos trastornos del neurodesarrollo, como el trastorno por déficit de atención e hiperactividad, el síndrome de Down o el síndrome de X frágil (SXF). Dichos trastornos afectan entre el 5% y el 10% de la población y se caracterizan por un retraso o alteración en la adquisición de habilidades cognitivas y sociales. En estudios preclínicos CTH120 ha demostrado mejorar la capacidad cognitiva y restaurar manifestaciones conductuales propias de estos trastornos.

En el ensayo clínico de Fase I, doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo, se reclutaron 76 adultos sanos (hombres y mujeres de 18 a 55 años) en el Hospital del Mar Research Institute (HMRI) de Barcelona. CTH120 se estudió en administración única y múltiple en varias dosis por vía oral y se determinó su perfil farmacocinético y la posible interacción con alimentos.

“Los resultados obtenidos confirman que CTH120 es un fármaco que ha demostrado ser seguro y bien tolerado en todas las partes del ensayo clínico”, explican el Dr. Rafael de la Torre y la Dra. Ana Aldea, principales investigadores del estudio.

El Dr. Josep Prous, director científico y cofundador de CONNECTA Therapeutics, añade que “son resultados muy sólidos que nos motivan a evaluar la eficacia de CTH120 en adultos con SXF en estudios clínicos de Fase II a partir del segundo semestre de 2025”.

El fármaco CTH120 de CONNECTA Therapeutics, es una nueva molécula first-in-class diseñada mediante técnicas de inteligencia artificial, que actúa modulando la neuroplasticidad, mejorando la capacidad cognitiva y las manifestaciones conductuales. En modelos animales que reproducen las afectaciones del SXF, CTH120 revierte las características patológicas de las espinas dendríticas, que muestran una mayor densidad y menor madurez. CTH120 cuenta con la designación de medicamento huérfano para SXF por parte de la Agencia Europea del Medicamento.

El síndrome X frágil (SXF) es un trastorno genético hereditario ligado al cromosoma X que causa diversidad funcional intelectual y afectaciones emocionales, conductuales y sociales, de leves a graves, como hiperactividad, ansiedad, estado de ánimo inestable o atributos del espectro autista. Su prevalencia se estima en 3 de cada 10.000 personas y se diagnostica en los primeros meses de vida o en la primera infancia mediante pruebas sanguíneas de ADN. No existe un tratamiento específico dirigido a la causa de la patología, solo tratamientos que ayudan a paliar sus síntomas. Actualmente, el SXF es la primera causa de diversidad funcional intelectual hereditaria y la segunda causa genética más prevalente después del síndrome de Down.

“Estamos muy satisfechos de poder avanzar con el desarrollo clínico de CTH120 e ilusionados de que nuestros fármacos en investigación puedan mejorar la calidad de vida de las personas afectadas por trastornos del neurodesarrollo y sus familias, que representan hoy en día una gran necesidad médica no cubierta”, concluye Jordi Fàbrega, CEO y cofundador de CONNECTA Therapeutics.

Actualmente, la empresa biotecnológica está llevando a cabo un estudio clínico observacional de los biomarcadores que se utilizarán en el ensayo clínico de Fase IIa, junto con el Hospital del Mar Research Institute, el Instituto de Investigación e Innovación Parc Taulí (I3PT) y el Centro de Regulación Genómica (CRG).

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