La compañía biotecnológica en fase clínica, Gain Therapeutics, ha anunciado la administración de la primera dosis a un participante con enfermedad de Parkinson en su ensayo clínico de fase 1b de GT-02287, su principal molécula pequeña alostérica en desarrollo para el tratamiento de la enfermedad. La compañía suiza, líder en el descubrimiento y desarrollo de la próxima generación de terapias alostéricas de moléculas pequeñas, tiene su departamento de R+D en el Parque Científico de Barcelona.

Se trata del principal fármaco candidato de Gain Therapeutics, en pleno desarrollo clínico para el tratamiento del Parkinson, con o sin mutación en el gen GBA1, el principal factor de riesgo genético para desarrollar la enfermedad. GT-02287 es una molécula pequeña de administración oral y con capacidad para penetrar en el cerebro. Actúa como un modulador alostérico de la enzima glucocerebrosidasa (GCase), restaurando su función cuando esta se ve alterada por mutaciones en el gen GBA1 o por factores de estrés asociados a la edad.

En estudios preclínicos realizados, GT-02287 ayudó a restaurar la enzima GCase, redujo la inflamación y la acumulación de proteínas dañinas en el cerebro, y consiguió mejorar el movimiento y la memoria. Además, también disminuyó los niveles de NfL en plasma, un biomarcador de neurodegeneración. Estos resultados sugieren que GT-02287 podría ayudar a frenar o detener la progresión del Parkinson, tanto en casos con una mutación genética como en formas sin causa conocida.

“El inicio de la administración en nuestro ensayo clínico de fase 1b representa un paso importante en el desarrollo clínico de GT-02287 y en la misión de Gain Therapeutics de ofrecer una terapia que modifique el curso de la enfermedad para las personas con Parkinson. Esperamos continuar con la inscripción de participantes y anticipamos un análisis intermedio hacia finales del segundo trimestre de 2025” afirma Gene Mack, presidente y CEO de la compañía.

El ensayo clínico de fase 1b, abierto y realizado en varios centros, tiene como objetivo evaluar la seguridad y tolerabilidad de GT-02287 en personas con Parkinson asociado a GBA1 y Parkinson idiopático, analizando también la farmacocinética, la modulación de GCase y los biomarcadores en plasma y líquido cefalorraquídeo. El estudio incluirá hasta 20 participantes que recibirán el tratamiento durante tres meses, con datos intermedios esperados a finales del segundo trimestre de 2025.

El principal programa de la compañía ha recibido apoyo financiero desde las primeras etapas de su desarrollo por parte de The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF) y The Silverstein Foundation for Parkinson’s with GBA, así como del programa conjunto Eurostars-2, con cofinanciación de la Unión Europea a través del programa Horizonte 2020 y de Innosuisse – Agencia Suiza de Innovación.

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