La compañía Minoryx Therapeutics –con sede en el Parc Científic de Barcelona y en el TecnoCampus Mataró, y especializada en el desarrollo de nuevos medicamentos para enfermedades huérfanas, ha iniciado el tratamiento del primer paciente en su ensayo clínico de fase II/III con MIN-102, el único fármaco en desarrollo para la adrenomieloneuropatia (AMN), el fenotipo más frecuente del adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD), una enfermedad rara, hereditaria y neurodegenerativa para la cual no hay tratamiento médico.

Minoryx ha iniciado el estudio en el Hospital Universitario Vall d’Hebron de Barcelona bajo la coordinación del Dr. Josep Gámez del Departamento de Neurología. Posteriormente, un segundo paciente se ha inscrito al ensayo en el Academic Medical Center (Amsterdam) con el Dr. Marc Engelen, y se ha puesto en marcha el reclutamiento en el Institute of Genomic Medicine and Rare Disorders (Budapest) con la Dra. Maria Molnar. En los próximos meses se iniciará el estudio en otros países europeos (Reino Unido, Alemania, Francia, Italia y Polonia) y en Estados Unidos. 

Advance es un ensayo de doble ciego y controlado por placebo y su objetivo es confirmar la eficacia y seguridad de MIN-102 para el tratamiento de la adrenomieloneuropatía. MIN-102 es un novedoso agonista de PPAR gamma, biodisponible por vía oral y selectivo, que ha mostrado un perfil superior para las enfermedades relacionadas con el sistema nervioso central y excelente eficacia in vivo. La previsión es reclutar a más de 100 pacientes varones adultos afectados por AMN, que es el fenotipo más frecuente de adrenoleucodistrofia ligada al cromosoma X (X-ALD). Los resultados finales del estudio se prevén para finales del 2020.

«Nos enorgullece ser el primer centro en tratar un paciente con AMN. El hecho de estar en Barcelona nos ha aportado una proximidad con Minoryx que ha sido de gran ayuda en la fase preparatoria del estudio» explica el Dr. Gámez. «Hemos trabajado estrechamente con Minoryx en el diseño de este estudio y la comprensión de la progresión natural de la enfermedad, y estamos encantados de estar entre los primeros centros en dosificar a un paciente con AMN» explica el Dr. Engelen.

«El ensayo ADVANCE se basa en una ciencia sólida y es el resultado de una fructífera colaboración entre científicos, expertos clínicos y asociaciones de pacientes. MIN-102 trae nuevas esperanzas a los pacientes que sufren AMN, una enfermedad para la que actualmente no existe tratamiento» agrega el Dr. Wolfgang Köhler, jefe del Departamento de Neurología de St Georg Clinic en Leipzig (Alemania) e investigador principal del estudio.

«Hemos mantenido una estrecha interacción con las autoridades regulatorias, hecho clave para el diseño del estudio» comenta el Dr. Uwe Meya, CMO de Minoryx. “Los centros que participan en el estudio son los principales expertos en esta enfermedad huérfana, y queremos aprovechar esta oportunidad para agradecer a los profesionales sanitarios, los pacientes y sus familias su soporte continuado” 

Por su parte el Dr. Marc Martinell, CEO de Minoryx, valora que desde la fundación de la compañía en 2011, este ha sido uno de los hitos principales: «Esperamos continuar el desarrollo de MIN-102 en colaboración con la comunidad de X-ALD».

► Noticia relacionada [+]