Bajo el lema 'Fight against pediatric rare diseases', la biofarmacéutica SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona, ha puesto en marcha una campaña de crowdfunding, vehiculada a través de la plataforma global Indiegogo, con el objetivo de desarrollar, hasta la fase clínica, cinco nuevos proyectos de I+D sobre diferentes enfermedades raras pediátricas. La compañía espera recaudar un mínimo de 300.000 dólares en un plazo de dos meses, que asignará a partes iguales a cada programa.

SOM Biotech es una de las pocas biofarmacéuticas del mundo especializada enidentificar nuevas actividades terapéuticas de medicamentos aprobados para otra indicación (reposicionament o reprofiling), lo que reduce considerablemente los costes de inversión y tiempo de llegada de nuevos fármacos al mercado.

Comprometida con el estudio de las enfermedades raras, la compañía quiere centrarse ahora en cinco patologías minoritarias muy complejas que afectan particularmente a los niños: fibrosis quística, distrofia muscular de Duchenne, enfermedad de Gaucher, enfermedad de Niemann pick tipo C y osteogènesi imperfecta (enfermedad de los huesos frágiles).

Recientemente, la biofarmacéutica ha finalizado un estudio de Fase IIa para evaluar la eficacia y seguridad de un innovador tratamiento oral para la amiloïdosi por transtiretina (ATTR), con excelentes resultados en pacientes. El éxito de este ensayo, sumado al de su programa clínico sobre la enfermedad de Huntington, han motivado a la compañía a lanzar esta nueva iniciativa.

SOM Biotech destinará los recusos obtenidos a la I+D de nuevas opciones terapéuticas para estas cinco enfermedades pediátricas, desde la financiación de las fases iniciales de identificación y reutilización de nuevos y mejores candidatos terapéuticos hasta la llegada a los estadios clínicos de desarrollo. Actualmente, la compañía ya ha evaluado científicamente la relación de compuestos de referencia para cada uno de los cinco programas, generada mediante una plataforma computacional de screening virtual propia. 

«Dado los excelentes resultados de nuestros programas clínicos y el apoyo que nos dan varias organizaciones, entre ellas la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), estamos seguros que la campaña tendrá una acogida excepcional, y que conseguiremos recaudar los fondos necesarios para lograr el éxito de estos cinco proyectos», afirma Raúl Insa, fundador y CEO de SOM Biotech.

• Más información en el portal de la campaña: http://igg.me/at/fightrarediseases