Skip to main content
< Tornar a notícies
Gene Mack, president i CEO de Gain Therapeutics. Foto / Gain Therapeutics
 28.03.2025

Gain Therapeutics anuncia l’administració del seu fàrmac GT-02287 al primer pacient de l’assaig clínic en fase 1b per a la malaltia de Parkinson

La companyia biotecnològica en fase clínica, Gain Therapeutics, ha anunciat l’administració de la primera dosi a un participant amb malaltia de Parkinson en el seu assaig clínic de fase 1b de GT-02287, la seva principal molècula petita al·lostèrica en desenvolupament per al tractament de la malaltia. La companyia suïssa, líder en el descobriment i desenvolupament de la pròxima generació de teràpies al·lostèriques de molècules petites, té el seu departament d’R+D al Parc Científic de Barcelona.

Es tracta del principal fàrmac candidat de Gain Therapeutics, en ple desenvolupament clínic per al tractament del Parkinson, amb o sense mutació en el gen GBA1, el principal factor de risc genètic per desenvolupar la malaltia. GT-02287 és una molècula petita d’administració oral i amb capacitat per penetrar al cervell. Actua com a modulador al·lostèric de l’enzim glucocerebrosidasa (GCase), restaurant la seva funció quan aquesta es veu alterada per mutacions en el gen GBA1 o per factors d’estrès associats a l’edat.

En estudis preclínics realitzats, GT-02287 va ajudar a restaurar l’enzim GCase, va reduir la inflamació i l’acumulació de proteïnes danyades al cervell, i va aconseguir millorar el moviment i la memòria. A més, també va disminuir els nivells de NfL al plasma, un biomarcador de neurodegeneració. Aquests resultats suggereixen que GT-02287 podria ajudar a frenar o aturar la progressió del Parkinson, tant en casos amb una mutació genètica com en formes sense causa coneguda.

“L’inici de l’administració en el nostre assaig clínic de fase 1b representa un pas important en el desenvolupament clínic de GT-02287 i en la missió de Gain Therapeutics d’oferir una teràpia que modifiqui el curs de la malaltia per a les persones amb Parkinson. Esperem continuar amb la inscripció de participants i anticipem una anàlisi intermèdia cap a finals del segon trimestre de 2025”, afirma Gene Mack, president i CEO de la companyia.

L’assaig clínic de fase 1b, obert i realitzat en diversos centres, té com a objectiu avaluar la seguretat i tolerabilitat de GT-02287 en persones amb Parkinson associat a GBA1 i Parkinson idiopàtic, analitzant també la farmacocinètica, la modulació de GCase i els biomarcadors en plasma i líquid cefalorraquidi. L’estudi inclourà fins a 20 participants que rebran el tractament durant tres mesos, amb dades intermèdies esperades a finals del segon trimestre de 2025.

El principal programa de la companyia ha rebut suport financer des de les primeres etapes del seu desenvolupament per part de The Michael J. Fox Foundation for Parkinson’s Research (MJFF) i The Silverstein Foundation for Parkinson’s with GBA, així com del programa conjunt Eurostars-2, amb cofinançament de la Unió Europea a través del programa Horitzó 2020 i d’Innosuisse – Agència Suïssa d’Innovació.

» Enllaç a la notícia: web de GAIN Therapeutics [+]