SOM Biotech inicia l’assaig clínic de Fase IIa d’un fàrmac per a la malaltia de Huntington
La biofarmacèutica SOM Biotech –ubicada al Parc Científic de Barcelona (PCB) i especialitzada en el reposicionament de fàrmacs per tractar malalties minoritàries del sistema nerviós– ha iniciat la fase clínica d’un innovador tractament per als moviments coreics associats a la malaltia de Huntington: el compost SOM3355, un fàrmac que actualment es comercialitza per a la hipertensió arterial. L'assaig, un estudi de Fase IIa de prova de concepte en humans, es durà a terme en quatre grans hospitals públics de Barcelona.
SOM Biotech va descobrir la nova activitat terapèutica del medicament mitjançant la seva plataforma computacional basada en algoritmes d’intel·ligència artificial (Phoenix®) i, després dels prometedors resultats dels assajos preclínics, la biofarmacèutica inicia ara l’estudi de Fase IIa de prova de concepte en humans amb l’objectiu de determinar l’eficàcia i seguretat d’aquest fàrmac en 30 pacients amb malaltia de Huntington.
L’assaig està coordinat pel neuròleg Dr. Jaume Kulisevsky, director de l’Institut d’Investigació Biomèdica Sant Pau (IIB Sant Pau) i de la Unitat de Trastorns del Moviment de Hospital de la Santa Creu i Sant Pau de Barcelona, i es durà a terme paral·lelament en tres centres més: l’Hospital Clínic de Barcelona, l’Hospital Universitari de Bellvitge i l’Hospital Universitari Vall d’Hebron, sota el lideratge del Dr. Esteban Muñoz, la Dra. Matilde Calopa i el Dr. Josep Gàmez, respectivament.
Una malaltia minoritària i discapacitant
La malaltia de Huntington és un trastorn neurodegeneratiu desencadenat per una alteració genètica (la mutació del gen que codifica la proteïna anomenada huntingtina) que destrueix gradualment les neurones en regions específiques del cervell i comporta una grau disfunció motora, cognitiva i de comportament. És una malaltia hereditària autosòmica dominant: una persona que presenta aquesta mutació té un 50% de probabilitat de transmetre-la a la seva descendència.
Segons estudis interns de la companyia, la prevalença d’aquesta malaltia és d’entre 6 i 8 per cada 10.000 persones als països occidentals, i la major part dels afectats la desenvolupen entre els 35 i els 55 anys. L’esperança de vida és llarga, entre 15 i 20 anys, durant els quals la malaltia progressa de forma gradual i lenta, generant una gran discapacitat funcional, social i familiar.
“La malaltia de Huntington afecta unes 2.500 persones a Espanya i unes 78.000 al món. No té cap tractament que modifiqui la progressió i els medicaments disponibles són simptomàtics amb efectes secundaris que moltes vegades fan que no es pugin fer servir. SOM3355 és un fàrmac segur que s’ha administrat durant molts anys a malalts amb hipertensió i el qual ha estat molt ben valorat per un estudi de mercat dut a terme per Insights in Life Sciences (ilS)”, afirma el Dr. Raúl Insa, CEO de SOM Biotech.” I afegeix: “Esperem poder demostrar l’eficàcia esperada en aquest assaig clínic ja que suposaria una reducció considerable de la despesa sanitària al ser un producte conegut i amb un cost reduït respecte a altres alternatives. Si tot va bé, podria arribar al mercat en un període de cinc anys i assolir unes vendes mundials al voltant dels 600 milions d’euros”.
SOM3355 és el segon producte de SOM Biotech en arribar a fase clínica. Ve precedit pel reeixit cas del compost SOM0226 per al tractament de l’amiloïdosi per transtiretina que la biofarmacèutica va llicenciar a la nord-americana Corino Therapeutics Inc, després d’obtenir resultats molt positius a l’estudi de Fase IIa dut a terme a l’Hospital Vall d’Hebron de Barcelona.
Eficàcia i seguretat per combatre els moviments coreics
Els símptomes més visibles i incapacitants associats a la malaltia de Huntington són els moviments coreics (del grec khoreia, ball): moviments anormals, bruscs, irregulars i incontrolats que afecten predominantment les extremitats i músculs facials. La seva intensitat s’agreuja a les etapes finals d’aquesta patologia, provocant que la funció motora dels pacients es vegi severament afectada durant els seus últims anys de vida.
Després d’un procés intern de descobriment i de la finalització dels assajos preclínics, SOM Biotech va verificar que el fàrmac SOM3355 oferia un gran potencial per al tractament dels trastorns del moviments del sistema nerviós central associats a la malaltia de Huntington, i que, a més, les seves propietats eren susceptibles d’evitar els greus efectes secundaris que d’altres fàrmacs, actualment emprats per al tractament de la patologia, presenten (fet que els ha portat a obtenir una prescripció restringida). L’ús del producte SOM3355 també podria ser extensible a la discinèsia tardana, al síndrome de Tourette o a l’hemibal·lisme, segons fons de la pròpia companyia.
Aquest l’estudi de Fase IIa permetrà a la farmacèutica determinar l’eficàcia i seguretat del compost en la reducció dels moviments coreics en 30 pacients amb malaltia de Huntington durant un període de tractament de 6 mesos.
“Actualment el tractament del trastorn del moviment en la malaltia de Huntington es veu limitat pels efectes secundaris dels fàrmacs emprats. SOM3355 ofereix una alternativa promissòria per millorar les eines disponibles per tractar aquesta patologia. L’assaig clínic que ara comencem té un disseny doble-cec i aleatoritzat que permetrà comprovar objectivament la capacitat del fàrmac per millorar els moviments anormals. La participació de quatre centres del nostre entorn facilitarà el reclutament del número suficient de malalts i garanteix l’objectivitat dels resultats. D’altra banda, aquest estudi demostra la competitivitat i la importància de la col·laboració entres les companyies biocientífiques i els hospitals i centres de recerca del país”, afirma el coordinador de l’assaig Jaume Kulisevsky, director de l’IIB Sant Pau i de la Unitat de Trastorns del Moviment de l’Hospital de la Santa Creu i Sant Pau.
