SOM Biotech, con sede en el Parc Científic de Barcelona, ha iniciado la fase clínica de un innovador tratamiento oral para la amiloidosis por transtiretina (ATTR): el compuesto SOM0226, un fármaco de reposicionamiento desarrollado íntegramente por la biofarmacéutica. El ensayo, un estudio de Fase IIa de prueba de concepto en humanos, se realiza en el Hospital Universitario Vall d'Hebron bajo la coordinación del Dr. Josep Gámez –jefe del grupo del Sistema Nervioso y Periférico del Vall d'Hebron Institut de Recerca (VHIR)–, y el tratamiento ya ha sido administrado a los primeros pacientes. El hospital asumirá conjuntamente con la biotech los riesgos y retornos económicos del proyecto, con el reciente apoyo del Ministerio de Economía y Competitividad.

La amiloidosis asociada a transtiretina es una enfermedad rara, de pronóstico severo e incapacitante, que afecta principalmente al sistema nervioso periférico y al corazón y que, en algunos casos, se hereda de padres a hijos. La enfermedad se origina cuando el hígado y otras zonas del organismo producen la proteína transtiretina (TTR) mutada, provocando una serie de agregados que se depositan en múltiples órganos. Esta acumulación extraordinaria de origen proteico -conocida como depósitos de amiloide- produce daños celulares locales con una variedad de síntomas clínicos, que incluyen problemas cardíacos y neurológicos graves, y conducen a la muerte del paciente en un periodo de entre 5 y 15 años.

La nueva actividad terapéutica del SOM0226 para el tratamiento de la amiloidosis fue descubierta por SOM Biotech mediante una plataforma computacional de screening virtual propia. El fármaco fue validado experimentalmente en varios modelos no clínicos en centros del Estado español, Europa y Estados Unidos. Los resultados positivos obtenidos permitieron proteger el nuevo uso del SOM0226 para el tratamiento de la amiloidosis por transtiretina mediante una patente internacional. Conseguir este objetivo ha supuesto para SOM Biotech un esfuerzo de más de tres años y una inversión superior a los 2.000.000 €, que ha sido posible gracias a capital privado y a subvenciones y préstamos públicos de la Agencia para la Competitividad de la Empresa (ACC1Ó) de la Generalitat de Cataluña, la Oficina Española de Patentes y Marcas, y de los Ministerios de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, de Economía y Competitividad, y de Industria, Energía y Turismo.

«Actualmente, en Europa no existe ningún otro fármaco en proceso de aprobación sanitaria para la amiloidosis por transtiretina. Los únicos tratamientos disponibles son un fármaco descubierto en Estados Unidos (con el desorbitante precio de más de 140.000 € al año por paciente) y el trasplante de hígado, adecuados sólo para una población muy particular y con un coste socio-sanitario muy elevado», afirma el Dr. Raúl Insa, fundador y director general de SOM Biotech.

El Dr. Insa explica que se trata de un producto muy innovador «que está generando mucho interés de laboratorios farmacéuticos internacionales relevantes. En el reciente congreso BioEurope, celebrado en Frankfurt, SOM Biotech ha presentado el proyecto a más de 40 compañías interesadas en continuar su desarrollo para poder llegar al mercado lo antes posible. Los resultados del estudio clínico de Fase IIa serán determinantes para consolidar estas colaboraciones y poder licenciar el fármaco durante el segundo trimestre de 2015».

Objetivo: prevenir, combatir y revertir la enfermedad

El SOM0226 es un potente inhibidor del proceso amiloidogénico con un innovador mecanismo de acción dual: como estabilizador de la proteína transtiretina y, a la vez, como disruptor de las fibras una vez depositadas en los tejidos. Además, el fármaco sería efectivo para las 4 variantes de la amiloidosis por transtiretina (polineuropática, cardiaca, senil sistémica y SNC selectiva), incluyendo las etapas más avanzadas de la enfermedad. Como consecuencia, «esta nueva alternativa terapéutica no sólo podrá combatir la amiloidosis por transtiretina sino que también podrá prevenir su progresión, evitando la formación de fibras amiloides», destaca el Dr. Gámez.

En el estudio clínico Fase IIa de prueba de concepto en humanos se evaluará la actividad del SOM0226 como estabilizador de la proteína, y se confirmará la eficacia y seguridad del compuesto frente a la enfermedad. El ensayo se llevará a cabo en 20 individuos, 15 pacientes afectados por la variante polineuropática y 5 voluntarios sanos.

Según el Dr. Gámez, las características farmacocinéticas y económicas de este fármaco lo sitúan como tratamiento de primera elección en pacientes sintomáticos: «SOMOS0225 permitirá el acceso a un tratamiento eficaz y de bajo coste a un mayor número de pacientes». El investigador del VHIR asegura también que «las indicaciones se ampliarían a pacientes a los que por su edad no se recomienda el trasplante hepático; a los residentes en países con pocos recursos, o donde el trasplante es poco viable o tiene largas listas de espera; a pacientes ya trasplantados en los que la progresión de la enfermedad es evidente y, como medida preventiva, a portadores asintomáticos en edad de riesgo de desarrollar la enfermedad».

«La inclusión de los primeros enfermos en el estudio clínico ha sido todo un éxito de esfuerzo y colaboración con el Hospital Vall d’Hebron, donde se ha priorizado siempre una clara sensibilidad hacia los afectados de esta enfermedad tan invalidante. En paralelo, SOM Biotech está desarrollando una nueva forma farmacéutica que permitirá la administración una sola vez al día mejorando la conveniencia del nuevo tratamiento», declara el Dr. Insa.