La Food and Drug Administration (FDA) dels Estats Units ha designat com a medicament orfe el compost SOM0226 de SOM Biotech per al tractament de l'Amiloïdosi per Transtiretina (ATTR). La biotech catalana –que té la seva seu al Parc Científic de Barcelona i és una de les poques empreses del món especialitzada en descobrir i desenvolupar noves aplicacions de fàrmacs que ja es comercialitzen– iniciarà en breu els estudis de prova de concepte de Fase II per abordar l'eficàcia i seguretat del tractament.

L’Amiloïdosi associada a Transtiretina (ATTR) és una malaltia rara de pronòstic sever i incapacitant, que afecta al sistema nerviós perifèric i miocardi principalment, i que en alguns casos s’hereta de pares a fills. La malaltia sorgeix quan el fetge produeix una proteïna mutada, la transtiretina, tot provocant una sèrie d’agregats que es dipositen en múltiples òrgans. Aquesta acumulació extraordinària d’origen proteic –coneguda com a plaques amiloides– provoca danys cel·lulars locals que es manifesten amb una varietat de símptomes clínics, que condueixen a la mort del pacient en un període d’entre cinc i 15 anys, després de patir problemes cardíacs i nerviosos importants.

El compost SOM0226 de SOM Biotech és un fàrmac reposicionat, prèviament aprovat per una altra indicació. Es tracta d’un potent inhibidor del procés amiloidogènic, també presenta activitat disruptiva de fibres i podria ser efectiu per a totes les variants de la malaltia: Polineuropàtica (FAP), Cardíaca (FAC), Senil Sistèmica (SSA) i SNC Selectiva (CNSA). SOM Biotech iniciarà ara els estudis de prova de concepte en humans (Fase IIa) per abordar l’eficàcia i seguretat del tractament. Com a fàrmac reposicionat, el SOM0226 assegura una reducció dels costos econòmics i temporals relacionats amb el desenvolupament convencional de qualsevol tipus de fàrmac.

SOM Biotech és una start-up biofarmacèutica ubicada al Parc Científic de Barcelona i fundada el 2009 amb l’objectiu de treballar en el reposicionament de fàrmacs. A escala mundial, només existeixen una desena més de companyies que treballin per donar una nova vida útil a medicaments ja aprovats per a d’altres indicacions terapèutiques.

La companyia centra la seva activitat en la recerca, identificació, validació experimental, protecció intel·lectual, prova de concepte clínica i llicència de noves aplicacions i indicacions mèdiques de fàrmacs comercialitzats (reprofiling). La identificació es realitza mitjançant una plataforma tecnològica pròpia d’screening virtual. Actualment, disposa d’un ampli portafoli de productes en desenvolupament que abasta, tant malalties minoritàries (Amiloïdosi per TTR, malaltia de Huntington i glioblastoma multiforme), com altres àrees terapèutiques (malaltia d’Alzheimer i hipertròfia benigna de pròstata). Fins ara, ha dipositat cinc patents de nova indicació mèdica i col·labora amb laboratoris farmacèutics capdavanters dins l’àmbit mundial.